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Santé: bientôt la fin des maladies génétiques ?

Des gènes porteurs d’une maladie héréditaire ont été corrigés sur des embryons humains grâce à une technique qui amène beaucoup d’espoir, selon les résultats d’une étude publiée dans la revue médicale Nature. Ces recherches préliminaires sur la thérapie génique pourraient permettre de faire naître des bébés sans maladies génétiques ni héréditaires, mais donc aussi des enfants « génétiquement modifiés ».

Les chercheurs de l’université des Sciences et de la Santé d’Oregon (OHSU) aux Etats-Unis ont utilisé un outil, la technique CRISPR-Cas9, découverte majeure dévoilée en 2012. Il s’agit d’une enzyme, qui fonctionnerait comme des ciseaux moléculaires, capable d’ôter des parties indésirables du génome de manière

Pour cette expérience, les chercheurs ont travaillé sur des embryons humains, porteurs du gène de la cardiomyopathie hypertrophique, une maladie cardiaque héréditaire causant des morts subites, notamment pendant l’activité physique.

Avec leurs ciseaux moléculaires, il ont réussi à couper l’ADN malade pour favoriser sa correction. Le résultat a été plus que satisfaisant. 72 % des embryons (42 sur 58) ont ainsi été corrigés alors que ce taux aurait été de 50 % sans cet outil génétique.

« Cette méthode, qui nécessite encore de nombreuses recherches, peut potentiellement servir à prévenir la transmission de maladies génétiques aux générations futures», a expliqué, Paula Amato.

« Mais cette perspective est encore lointaine. Des recherches supplémentaires ainsi qu’un débat éthique seront évidemment nécessaires avant des essais cliniques», a pris soin de préciser le professeur Amato.

 

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