Un nouveau traitement « extraordinaire » contre la mucoviscidose mis à la disposition des enfants

(crédit photo : James Yarema)

La mucoviscidose est une maladie génétique diagnostiquée chez plus de 100 000 personnes dans le monde. Désormais un traitement innovant est disponible en France pour les enfants de 2 à 5 ans, alors qu'il n'était auparavant prescrit qu'aux patients âgés de 6 ans et plus.

Kaftrio, produit par le laboratoire américain Vertex, fait partie d'une catégorie innovante de médicaments contre cette maladie génétique qui détériore inexorablement les systèmes respiratoire et digestif et qui était autrefois souvent mortelle pour les enfants et les adolescents.

Ce médicament considéré comme un traitement potentiellement révolutionnaire pourrait transformer la mucoviscidose en une maladie chronique stabilisée et permettre une vie presque ordinaire.

Délivrée sous forme de comprimés à vie, cette trithérapie (association de trois molécules) réduit les effets de la maladie, notamment les affections pulmonaires invalidantes. Le traitement agit sur les causes sous-jacentes de la maladie en réparant les défauts d'une protéine (CFTR). Le dysfonctionnement est causé par une mutation génétique et conduit à ce que le mucus des organes devienne épais et collant.

Désormais, près des trois quarts de la population atteinte de la mucoviscidose peut accéder à la trithérapie, soit environ 5 500 patients, s’est félicitée l’association “Vaincre la mucoviscidose”.